Onderzoekers van de afdeling Hematologie van het Cancer Center Amsterdam (CCA) van VUmc hebben ontdekt dat een medicijn tegen een bepaalde soort leukemie breder kan worden toegepast en mogelijk ook patiënten met een specifieke, zeer agressieve vorm van leukemie kan helpen.
Leukemiecellen met het eiwit EVI-1 blijken nu goed te reageren op het medicijn ATRA. Het medicijn doodt de agressieve leukemiecellen of laat ze uitrijpen en maakt ze daardoor gevoelig voor chemotherapie. De behandeling met ATRA van patiënten met dit soort leukemie (acute myeloide leukemie, AML, met het EVI-1 eiwit) kan mogelijk zorgen voor een betere overlevingskans. Of dit werkelijk zo is, wordt nu getest. De resultaten van het onderzoek zijn gepubliceerd in het tijdschrift ‘Blood’.
De onderzoeksgroep van Linda Smit van de afdeling Hematologie van het CCA doet onderzoek naar nieuwe medicijnen voor de behandeling van acute myeloide leukemie (AML) patiënten die bijna niet te genezen zijn. AML is kanker van de bloedcellen en wordt veroorzaakt door afwijkingen in het DNA van cellen in het beenmerg. In een gezond lichaam maken stamcellen in het beenmerg elke dag vele miljarden bloedcellen. Tijdens dit proces kunnen foutjes plaatsvinden waardoor leukemie kan ontstaan. In Nederland krijgen circa 600 mensen per jaar acute leukemie.
Van alle AML-patiënten heeft 10% het eiwit EVI-1 in hun leukemiecellen, waardoor ze vaak ongevoelig zijn voor chemotherapie en de leukemie meestal snel weer terug krijgen. Van deze EVI-1 positieve patiëntengroep is meer dan 90% niet meer in leven twee jaar na diagnose. Naast deze slecht te behandelen AML-patiëntengroep is er ook een groep die heel goed te genezen is. Deze subgroep van AML-patiënten heeft acute promyelocyten leukemie (APL). Het medicijn ATRA (all trans retinoic acid), een afgeleide van vitamine A, kan APL-cellen laten uitrijpen en uiteindelijk, in combinatie met chemotherapie, vernietigen. Door deze behandeling hebben patiënten met een APL nu 90% kans op genezing en zijn 5 jaar na de diagnose de meeste patiënten nog in leven. Deze vorm van AML-behandeling is de eerste succesvolle therapie voor leukemie, gebaseerd op uitrijping van onrijpe leukemiecellen. Hoewel ATRA dus zeer succesvol is bij de behandeling van APL, was er tot op heden niet veel effect te zien bij de behandeling van andere vormen van leukemie. De onderzoekers van de afdeling Hematologie van VUmc hebben nu specifiek het effect van ATRA onderzocht op de zeer agressieve groep van AML’en met het EVI-1 eiwit. Het middel blijkt daar ook te werken.
Linda Smit: “Onderzoek in diermodellen toont aan dat ATRA de EVI-1 positieve leukemiecellen doodt, zonder veel bijwerkingen. Dat is geweldig en voor leukemiepatiënten veelbelovend nieuws. We gaan het middel nu testen bij deze patiënten en verwachten er veel van. We hopen dat het leidt tot een effectieve behandeling van mensen met deze agressieve soort leukemie.”
Bron: VUmc